Myyntiluvan saaminen lääkkeelle Euroopan unionissa on prosessina tiukka ja monimutkainen, muttei tietenkään mahdoton. Prosessia hallinnoivat Euroopan lääkevirasto EMA ja kansalliset lääkeviranomaiset. Euroopan unionin yhdenmukaistettu lääkelainsäädäntö asettaa tiukkoja vaatimuksia, joilla varmistetaan lääkkeiden turvallisuus, teho ja laatu. Vaatimusten tarkoituksena on suojella kansanterveyttä ja ylläpitää lääkkeiden kehittämisen ja jakelun korkeaa tasoa.
Alalla, jolla viranomaishyväksyntä ja nopea markkinoille pääsy vaikuttavat suoraan yrityksen kilpailukykyyn, näiden vaatimusten ymmärtäminen on ensiarvoisen tärkeää. Tässä tekstissä tutustuaan tarkemmin myyntilupiin liittyviin vaiheisiin ja vaatimuksiin sekä erilaisiin tapoihin päästä markkinoille EU-ja ETA-alueella.
Myyntilupamenettelyt EU:ssa
Euroopan unionissa on lääkkeiden hyväksyntää varten erilaisia myyntilupareittejä, jotka on räätälöity erityyppisille lääkkeille ja markkinoiden erityistarpeille. Tässä yleiskatsauksessa tutustaan yksityiskohtaisemmin kaikkiin menettelyihin:
1. Keskitetty menettely
Keskitettyä menettelyä (centralised procedure, CP) hallinnoi Euroopan lääkevirasto EMA, ja se on pakollinen tietyille lääkeryhmille. Tällaisia lääkeryhmiä ovat esimerkiksi:
- bioteknologisilla menetelmillä kehitetyt lääkkeet, kuten yhdistelmä-DNA-tekniikalla, geenien hallitun ilmentämisen menetelmillä ja monoklonaalisilla vasta-ainemenetelmillä kehitetyt valmisteet
- harvinaislääkkeet, jotka on tarkoitettu hengenvaarallisten tai erittäin vakavien harvinaisten sairauksien tai häiriöiden diagnosointiin, ehkäisyyn tai hoitoon
- pitkälle kehitetyissä hoidoissa käytettävät lääkkeet, kuten geenihoidot, somaattiset soluterapiavalmisteet ja kudosteknologiatuotteet
- HIV:n, AIDSin, syöpäsairauksien, hermorappeutumasairauksien, diabeteksen, autoimmuunisairauksien ja muiden immuunijärjestelmän toimintahäiriöiden sekä virustautien hoitoon tarkoitetut valmisteet, jotka sisältävät uutta vaikuttavaa ainetta.
Keskitettyä menettelyä voidaan hyödyntää myyntiluvan hakemiseen myös muille uutta vaikuttavaa ainetta sisältäville lääkkeille, jotka on tarkoitettu muihin kuin edellä mainittuihin käyttöaiheisiin, sekä valmisteille, joihin liittyy terapeuttinen, tieteellinen tai tekninen innovaatio tai joiden hyväksyminen EU:n tasolla olisi kansanterveyden tai eläinten terveyden kannalta erityisen tärkeää.
Keskitetyssä menettelyssä EMAlle jätetään yksi myyntilupahakemus. Jos EMA hyväksyy hakemuksen, se antaa myönteisen lausunnon EU:n komissiolle, joka puolestaan myöntää valmisteelle myyntiluvan kaikkiin EU:n jäsenvaltioihin sekä Euroopan talousalueen maihin eli Norjaan, Islantiin ja Liechtensteiniin. Keskitetty menettely yksinkertaistaa myyntilupaprosessia, kun lupaa ei tarvitse hakea kaikkiin maihin erikseen, ja siksi se sopii erityisen hyvin laajalle markkina-alueelle pyrkiville toimijoille.
2. Hajautettu menettely ja tunnustamismenettely
Näitä menettelyjä sovelletaan lääkkeisiin, joille ei ole pakko hakea myyntilupaa keskitetyn menettelyn kauttta.
- Hajautettu menettely (decentralised procedure, DCP): Jos valmisteella ei vielä ole myyntilupaa missään EU-maassa, sille haetaan myyntilupaa hajautetun menettelyn kautta. Lääkeyhtiö valitsee yhden jäsenvaltion eli niin kutsutun viitejäsenvaltion (reference member state, RMS) arvioimaan hakemuksen. Muut jäsenvaltiot (concerned member state, CMS) ovat mukana prosessissa, ja jos ne eivät esitä vastalauseita, CMS-maat tunnustavat RMS:n arvion, mikä johtaa kansallisten myyntilupien myöntämiseen useissa maissa suunnilleen samaan aikaan.
- Tunnustamismenettely (mutual recognition procedure, MRP): Tätä menettelyä käytetään, kun lääkkeellä on jo myyntilupa yhdessä EU-maassa (tästä maasta tulee viitejäsenvaltio eli RMS). Myyntiluvan haltija voi hakea olemassa olevan myyntiluvan tunnustamista muissa EU:n jäsenvaltioissa, jotka ovat tällöin tunnustamismenettelyyn osallistuvia jäsenvaltioita (concerned member states, CMS). Tämä tapahtuu toimittamalla myyntilupahakemus ja viranomaisen voimassa oleva arviointi muille jäsenvaltioille, jotka suostuvat tunnustamaan alkuperäisen kansallisen myyntiluvan.
3. Kansallinen menettely
Kansallista menettelyä (national procedure, NP) käytetään, kun lääkeyhtiö hakee lääkkelle myyntilupaa vain yhdessä EU:n jäsenvaltiossa. Menettelyä käytetään usein lääkkeille, joiden markkinat ovat rajalliset, tai tilanteissa, joissa yhtiö on vasta aloittamassa toimintansa laajentamista Euroopassa. Myyntilupahakemus toimitetaan sen maan kansalliselle toimivaltaiselle viranomaiselle, jossa lääke aiotaan tuoda markkinoille. Kun myyntilupa on myönnetty, se on voimassa vain kyseisessä maassa.
Kaikilla menettelyillä on etunsa, ja ne on suunniteltu vastaamaan erilaisiin strategisiin tarpeisiin. Ratkaisevan tärkeää on valita kuhunkin tilanteeseen sopivin menettely. Valinta riippuu lääkkeen ominaisuuksista, suunnitelluista markkina-alueista ja yrityksen kaupallisista tavoitteista. Myyntilupamenettelyjen monipuolisuudella varmistetaan, että kaikille lääkkeille voidaan löytää tehokkain ja sopivin reitti markkinoille Euroopan unionissa.
Yhteistyötä globaalin lääkeyhtiön kanssa: Medfiles auttaa myyntilupien hakemisessa ja ylläpitämisessä EU-alueella
”Medfiles on meille arvokas kumppani lääkkeiden myyntilupien hakemisessa ja myyntilupien ylläpidossa Euroopassa. Medfilesilta saamme tarvittavat ja tarkat vastaukset nopeasti aina, kun meillä on kysyttävää eurooppalaisista myyntiluvista.”
Näin kuvailee yhteistyötä EU:n ulkopuolelta oleva asiakas, joka on tehnyt yhteistyötä Medfilesin kanssa jo seitsemän vuoden ajan. Yritys aloitti yhteistyön Medfilesin kanssa, kun se tarvitsi apua Euroopan markkinoille pääsyssä. Yhteistyö on käsittänyt uusien myyntilupien hakemisen sekä tuotteiden hallinnoinnin myyntiluvan myöntämisen jälkeen.
Myyntilupamenettelyn tärkeimmät vaiheet
Myyntiluvan saaminen EU:ssa on monimutkainen prosessi, joka edellyttää jokaisen vaiheen huolellista suunnittelua ja toteutusta. Prosessin pituus voi vaihdella esimerkiksi valmistetyypin ja hakemuksen monimutkaisuuden mukaan sekä sen perusteella, miten yritys kykenee reagoimaan viranomaispalautteeseen.
1. Hakemuksen jättämistä edeltävät toimet
Ennen hakemuksen jättämistä yrityksen on suoritettava tiettyjä tehtäviä. Näihin kuuluvat myös EMAn tai kansallisten viranomaisten kanssa pidettävät kokoukset, joissa viranomaisilta voi pyytää tieteellistä neuvontaa ja joissa keskustellaan myyntilupastrategiasta ja mahdollisista valmisteeseen liittyvistä tieteellisistä huolenaiheista. Keskusteluissa voi saada korvaamatonta opastusta kliinisten tutkimusten tutkimusasetelmien, valmisteiden turvallisuusprofiilien määrittämisen ja hakemusten tietojen riittävyydestä, etenkin silloin, kun kyseessä on alkuperäislääke.
2. Myyntilupahakemuksen jättäminen
Myyntilupahakemus on kattava asiakirja-aineisto, joka sisältää kaikki valmisteen tutkimus- ja kehittämisvaiheessa kerätyt tiedot. Hakemusasiakirjoihin tarvittavia tietoja kuvataan seuraavassa luvussa.
3. Hakemuksen validointi
Myyntilupahakemuksen saatuaan myyntilupaviranomainen varmistaa, että myyntiluvan hakemusmateriaali on riittävä ja täyttää sille asetetut viranomaisvaatimukset. Tämä on ratkaisevan tärkeä vaihe, koska puuttuvat tai puutteelliset tiedot voivat viivästyttää arviointiprosessia.
4. Tieteellinen arviointi
Tässä vaiheessa EMAn lääkevalmistekomitea (CHMP), eläinlääkekomitea (CVMP) tai kansalliset asiantuntijat arvioivat toimitetut tiedot yksityiskohtaisesti. Arvioinnissa käydään läpi valmisteeseen liittyvät terapeuttiset hyödyt ja riskit. Viranomaiset pyytävät hakijalta yleensä lisätietoja tai selvennyksiä, mikä pidentää arviointiaikaa.
5. Päätös
Keskitetyssä menettelyssä CHMP tai CVMP antaa tieteellisen lausunnon siitä, voidaanko lääke tuoda markkinoille. Tämän jälkeen lausunto toimitetaan Euroopan komissiolle, jolla on lopullinen toimivalta myöntää myyntilupa Euroopan unionissa myytäville lääkevalmisteille.
Muissa menettelyissä kukin menettelyyn osallistuva kansallinen toimivaltainen viranomainen myöntää lääkkeelle myyntiluvan, joka sallii lääkkeen myynnin kyseissä maassa.
6. Myyntiluvan myöntämisen jälkeinen valvonta ja myyntiluvan ylläpito
Lääkeyhtiöiden on jatkettava lääkkeen turvallisuuden ja tehon seurantaa myös myyntiluvan myöntämisen jälkeen. Seuranta sisältää määräaikaisten turvallisuuskatsausten toimittamisen, lisätutkimukset hyöty-riskisuhteen vahvistamiseksi sekä lääketurvatoimet mahdollisten haittavaikutusten tai muun sellaisen lääkkeen turvalllisuuteen liittyvän tiedon havaitsemiseksi, jota ei ole havaittu kliinisissä tutkimuksissa.
Myyntiluvan aktiivinen ylläpito on myyntiluvanhaltijan vastuulla. Kaikista muutoksista, jotka vaikuttavat lääkkeen myyntilupa-asiakirjoihin, on ilmoitettava toimivaltaiselle viranomaiselle muutoshakemuksella.
Mitä myyntilupahakemuksessa on oltava?
Myyntilupahakemuksen on oltava kattava, ja siinä on oltava kaikki tarvittavat asiakirjat ja tiedot, joita myyntilupaviranomaiset tarvitsevat lääkkeen turvallisuuden, tehon ja laadun arvioimiseksi. Viranomaiset arvioivat lääkevalmistetta kokonaisuutena, joten myyntilupahakemuksen jokainen osa on ratkaisevan tärkeä. Tiedot on esitettävä selkeästi ja järjestelmällisesti sovellettavien ohjeiden mukaisesti.
Myyntiluvan hakemusmateriaali koostuu seuraavista osista:
Laatuosio (moduuli 3)
- Tiedot vaikuttavasta aineesta. Vaikuttavan aineen tietojen lisäämiseen on useita vaihtoehtoja, kuten vaikuttavan aineen kantatiedosto tai Euroopan farmakopean sertifiointimenettely eli CEP-menettely.
- Yksityiskohtaiset tiedot lääkevalmisteen formulaatiosta, valmistusprosessista ja laadunvalvonnasta.
- Valmistuspaikkaa, raaka-aineiden valvontaa, tuotespesifikaatioita ja eri olosuhteiden säilyvyystietoja koskeva dokumentaatio.
Ei-kliininen osio (moduuli 4)
- Farmakologiaa, toksikologiaa ja farmakokinetiikkaa koskevat tiedot, joiden avulla voidaan alustavasti arvioida lääkkeen turvallisuutta ennen kuin sitä testataan ihmisillä.
- Nämä tiedot ovat erittäin tärkeitä, sillä niiden avulla saadaan tietoa lääkkeen biologisesta käyttäytymisestä ja voidaan ennustaa mahdollisia riskejä.
Kliininen osio (moduuli 5)
- Tulokset niistä kliinisistä tutkimuksista, joilla osoitetaan lääkevalmisteen turvallisuus ja teho.
- Tutkimusten on oltava kansainvälisten hyvän kliinisen käytännön (GCP) mukaisia, ja niissä on oltava mukana erilaisia väestöryhmiä, jotta tulosten laaja sovellettavuus voidaan varmistaa.
Riskienhallintasuunnitelma (RMP)
- Lääkevalmisteeseen liittyvien riskien tunnistamiseksi, kuvaamiseksi ja minimoimiseksi tarvitaan kattava riskienhallintasuunnitelma.
- Tähän sisältyy lääketurvatoiminta, jossa seurataan, arvioidaan ja asetetaan menetelmiä lääkkeiden haittavaikutusten riskintai muita lääkkeisiin liittyvienturvallisuusriskien, kuten lääkkeen raskaudenaikaista käyttöä vähentämiseen.
Valmisteyhteenveto (SmPC), myyntipäällysmerkinnät ja pakkausseloste (PL)
- Valmisteyhteenveto: Valmisteyhteenvedossa on yksityiskohtaista tietoa lääkkeestä, kuten sen käyttöaiheista, annostuksesta, vasta-aiheista ja mahdollisista haittavaikutuksista. Valmisteyhteenveto on terveydenhuollon ammattilaisille tarkoitettu teksti, joka kertoo, miten lääkevalmistetta käytetään turvallisesti ja tehokkaasti.
- Myyntipäällysmerkinnät ja pakkausseloste: Lääkkeen pakkauksessa ja potilaille annettavassa pakkausselosteessa on tietoa siitä, miten lääkettä käytetään turvallisesti ja tehokkaasti.
Yhteenveto lääketurvatoiminnan turvallisuussuunnitelmasta (PSMF)
- Yhteenvetoon kirjataan lääketurvatoiminnasta vastaava henkilö (QPPV), PSMF-numero ja 57 artiklan mukaiseen tietokantaan rekisteröity PSMF:n sijainti.
- PSMF on toimitettava toimivaltaisille viranomaisille seitsemän kalenteripäivän kuluessa virnaomaiselta tulevan pyynnön esittämisestä.
Hakemuksen jättäminen johtaa aina erityisten lääketurvatoimintaan liittyvien vastuiden alkamiseen. Kun hakemus on toimitettu, hakijan on ylläpidettävä vaatimustenmukaista lääketurvan järjestelmää, jolla seurataan ja raportoidaan muun muassa lääkkeen haittavaikutuksia, mahdollisia signaaleja lääkkeen turvallisuuteen liittyen , riski-hyötysuhdetta ja riskienarviointeja ja varmistetaan jatkuva yhteydenpito viranomaisten kanssa.
Yhteenvetona voidaan todeta, että myyntiluvan saaminen EU:ssa on lääkeyhtiöiden ja sääntelyviranomaisten tarkoin säännellyn yhteistyön tulos. Myyntiupaprosessi onnistuu varmimmin noudattamalla tarkasti viranomaisvaatimuksia ja valitsemalla ennakoivan lähestysmistavan viranomaisprosesseihin. Jokainen vaihe on kriittinen, aina sopivimman myyntilupamenettelyn valitsemisesta myyntilupahakemuksen huolelliseen valmisteluun ja toimivien lääketurvakäytänteiden ylläpitämiseen.
Medfilesin asiantuntijatiimillä on keskimäärin yli 10 vuoden kokemus myyntiluvista ja lääketurvatoiminnasta niin lääketeollisuuden kuin viranomaistenkin palveluksessa. Valitsemalla meidät kumppaniksesi saat käyttöösi juuri sinun tarpeisiisi räätälöidyt palvelut. Hoidamme koko myyntilupaprosessin (DCP/MRP/CP/NP) puolestasi missä tahansa EU-maassa – myyntilupastrategian valinnasta myyntiluvan myöntämiseen. Voit myös ulkoistaa meille vain osia prosessistasi.
Asiantuntijatiimimme on aina helposti saatavilla ja tukee projektiasi alusta loppuun. Saat meiltä aina läpinäkyvän tuntiperusteisen budjettiarvion. Palveluumme kuuluu myös tietoturvallinen alusta asiakirjojen jakamiseen.
Lue myös:
